وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء جديد يبطئ تطور شكل متقدم من الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) والذي كان غير قابل للعلاج قبل عام 2023.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 4 أغسطس على البدء في تنفيذ المشروع
صرح صانعو Izervay بأنه العلاج الوحيد المعتمد للضمور الجغرافي الذي يمكنه تحقيق انخفاض ذو دلالة إحصائية في معدل تقدم GA عند نقطة النهاية لمدة 12 شهرًا.
في وقت سابق من عام 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Syfovre (pegcetacoplan)، الذي طورته شركة
يُطلق عليه أيضًا “AMD الجاف المتقدم”، يمكن أن يتطور الضمور الجغرافي بعد تراكم الجزيئات الجافة من الحطام البيولوجي، أو البراريق الدقيقة، في شبكية العين في وقت مبكر من المرض. عندما تتراكم كتل البروتين والدهون هذه، فإنها يمكن أن تهيج خلايا البقعة، وهي جزء من شبكية العين الحساسة للضوء والمسؤولة عن تقديم الرؤية الأكثر وضوحًا للأمام.
يمكن أن ينتقل المرض في النهاية إلى المرحلة “الرطبة” من التنكس البقعي المرتبط بالعمر، حيث تتكاثر الأوعية الدموية المختلة وظيفياً في شبكية العين، مما يؤدي إلى تسرب السوائل والدم الذي يؤدي تدريجياً إلى إخماد الخلايا الحيوية المستقبلة للضوء، مما يؤدي إلى فقدان البصر بشكل لا رجعة فيه – على الرغم من أن الضمور الجغرافي لا يتطور دائمًا إلى AMD الرطب.
تعمل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الأخيرة على مضاعفة الخيارات الصيدلانية المتاحة لحالة خطيرة تهدد الرؤية والتي كان الأطباء يلجأون إليها في السابق إلى مجرد الانتظار اليقظ.
يقول: “تعد هذه الموافقة الأخيرة على الدواء تطورًا إيجابيًا للغاية، خاصة أنه منذ عام مضى، لم يكن هناك أمل ولا خيارات للأشخاص الذين يعانون من مرض التهاب المفاصل الروماتويدي”.
تم تشخيص إصابة ما لا يقل عن مليون أمريكي وثمانية ملايين شخص في جميع أنحاء العالم حاليًا بالمرض، وفقًا للتقرير
يقول: “نحن نقدر أن حوالي مليون ونصف أمريكي مصابون بالتهاب المفاصل الروماتويدي، لكن 75 بالمائة من الأشخاص المصابين بهذا المرض من المحتمل ألا يتم تشخيصهم، مما يؤدي إلى حاجة كبيرة غير ملباة بين الأشخاص الذين يبلغون عادةً 65 عامًا أو أكثر”.
تحذر الشركة التي يقع مقرها في بارسيباني بولاية نيوجيرسي من أن 66% من الأشخاص الذين يعانون من الضمور الجغرافي يمكن أن يصابوا بضعف البصر جزئيًا أو شديدًا عندما لا يتم اكتشاف الحالة.
حققت تجربة Iveric’s GATHER1 للمرحلة 2/3 السريرية انخفاضًا بنسبة 35 بالمائة في تطور الضمور الجغرافي، كما حققت تجربة المرحلة 3 لـ GATHER2 انخفاضًا بنسبة 18 بالمائة تقريبًا في التقدم، وكلاهما يولد نتائج إيجابية في وقت مبكر يصل إلى ستة أشهر من فترة الاختبار، وفقًا للتعليق في
تم الإبلاغ عن الآثار الجانبية من قبل أقل من 5% من الأشخاص، وشملت النزيف تحت البطانة الشفافة للعين، وزيادة ضغط العين، وعدم وضوح الرؤية، وتطور الضمور البقعي المرتبط بالعمر المرتبط بالعمر، أو AMD الرطب.
يعمل كل من إيزرفاي وسيفوفر على منع فرط نشاط واحد من نحو 50 مركبًا كيميائيًا حيويًا موجودًا في النظام التكميلي، الذي يحشد البروتينات لمحاربة مسببات الأمراض الغازية. يستهدف Izervay على وجه التحديد الضرر الجامح الناجم عن بروتين C5، والذي يمكن أن يؤدي إلى تفاقم الآفات الشبيهة بالخريطة التي تتطور على شبكية العين المتندبة. هذه العلامات المميزة تعطي الضمور الجغرافي اسمه.
في حين يشيد علماء الشبكية بكلا العقارين الجديدين لفتح الحدود الموسعة في علاج AMD، فإن بعض الأطباء يخففون من تفاؤلهم بالحذر.
من بينها
“بعض
إن Iveric’s Simms واثق من أن ملف Izervay للسلامة والفعالية قوي، وأن الآثار الجانبية نادرة للغاية ويمكن علاجها في حالة حدوثها.
يقول: “نود أن نؤكد مرة أخرى أنه على مدى فترة 12 شهرًا (من الدراسة)… أدى الدواء إلى إبطاء فقدان المستقبلات الضوئية وتطور المرض بمعدل انخفاض في GA يصل إلى 35 بالمائة في نهاية السنة الأولى من العلاج”. سيمز.
ومع استمرار التجارب السريرية، يتوقع إيفيريك مشاركة التحديثات حول تأثيرات الدواء بعد مرور 12 شهرًا. ومن المتوقع أن تكون هذه النتائج قرب نهاية عام 2023.
سيكون الدواء نفسه متاحًا في مكاتب الأطباء بحلول منتصف سبتمبر.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 4 أغسطس على البدء في تنفيذ المشروع
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
دواء
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
اتبعت تجارب سريرية واسعة النطاق حيث أدى حقن الدواء شهريًا بمقدار 2 ملليجرام (مجم) إلى تقليل الضرر الناجم عن الضمور الجغرافي (GA) أو AMD الجاف المتقدم، بالنسبة لمعظم المشاركين في الدراسة.صرح صانعو Izervay بأنه العلاج الوحيد المعتمد للضمور الجغرافي الذي يمكنه تحقيق انخفاض ذو دلالة إحصائية في معدل تقدم GA عند نقطة النهاية لمدة 12 شهرًا.
في وقت سابق من عام 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Syfovre (pegcetacoplan)، الذي طورته شركة
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
كأول علاج على الإطلاق للضمور الجغرافي.ما هو الضمور الجغرافي؟
يُطلق عليه أيضًا “AMD الجاف المتقدم”، يمكن أن يتطور الضمور الجغرافي بعد تراكم الجزيئات الجافة من الحطام البيولوجي، أو البراريق الدقيقة، في شبكية العين في وقت مبكر من المرض. عندما تتراكم كتل البروتين والدهون هذه، فإنها يمكن أن تهيج خلايا البقعة، وهي جزء من شبكية العين الحساسة للضوء والمسؤولة عن تقديم الرؤية الأكثر وضوحًا للأمام.
يمكن أن ينتقل المرض في النهاية إلى المرحلة “الرطبة” من التنكس البقعي المرتبط بالعمر، حيث تتكاثر الأوعية الدموية المختلة وظيفياً في شبكية العين، مما يؤدي إلى تسرب السوائل والدم الذي يؤدي تدريجياً إلى إخماد الخلايا الحيوية المستقبلة للضوء، مما يؤدي إلى فقدان البصر بشكل لا رجعة فيه – على الرغم من أن الضمور الجغرافي لا يتطور دائمًا إلى AMD الرطب.
تساعد الأدوية الجديدة في سد فجوة علاجية كبيرة
تعمل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الأخيرة على مضاعفة الخيارات الصيدلانية المتاحة لحالة خطيرة تهدد الرؤية والتي كان الأطباء يلجأون إليها في السابق إلى مجرد الانتظار اليقظ.
يقول: “تعد هذه الموافقة الأخيرة على الدواء تطورًا إيجابيًا للغاية، خاصة أنه منذ عام مضى، لم يكن هناك أمل ولا خيارات للأشخاص الذين يعانون من مرض التهاب المفاصل الروماتويدي”.
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
رؤية صحية غير ربحية.تم تشخيص إصابة ما لا يقل عن مليون أمريكي وثمانية ملايين شخص في جميع أنحاء العالم حاليًا بالمرض، وفقًا للتقرير
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
. ومع ذلك، يعتقد بعض الأطباء أن مدى الضمور الجغرافي أكبر بكثير مما تشير إليه الإحصائيات.يقول: “نحن نقدر أن حوالي مليون ونصف أمريكي مصابون بالتهاب المفاصل الروماتويدي، لكن 75 بالمائة من الأشخاص المصابين بهذا المرض من المحتمل ألا يتم تشخيصهم، مما يؤدي إلى حاجة كبيرة غير ملباة بين الأشخاص الذين يبلغون عادةً 65 عامًا أو أكثر”.
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
، نائب الرئيس الأول والمدير التجاري لشركة Iveric Bio.تحذر الشركة التي يقع مقرها في بارسيباني بولاية نيوجيرسي من أن 66% من الأشخاص الذين يعانون من الضمور الجغرافي يمكن أن يصابوا بضعف البصر جزئيًا أو شديدًا عندما لا يتم اكتشاف الحالة.
تظهر التجارب السريرية تباطؤ تطور المرض
حققت تجربة Iveric’s GATHER1 للمرحلة 2/3 السريرية انخفاضًا بنسبة 35 بالمائة في تطور الضمور الجغرافي، كما حققت تجربة المرحلة 3 لـ GATHER2 انخفاضًا بنسبة 18 بالمائة تقريبًا في التقدم، وكلاهما يولد نتائج إيجابية في وقت مبكر يصل إلى ستة أشهر من فترة الاختبار، وفقًا للتعليق في
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
. سجلت التجارب العشوائية ذات القناع المزدوج ومتعددة المراكز أكثر من 700 مشارك.تم الإبلاغ عن الآثار الجانبية من قبل أقل من 5% من الأشخاص، وشملت النزيف تحت البطانة الشفافة للعين، وزيادة ضغط العين، وعدم وضوح الرؤية، وتطور الضمور البقعي المرتبط بالعمر المرتبط بالعمر، أو AMD الرطب.
يعمل كل من إيزرفاي وسيفوفر على منع فرط نشاط واحد من نحو 50 مركبًا كيميائيًا حيويًا موجودًا في النظام التكميلي، الذي يحشد البروتينات لمحاربة مسببات الأمراض الغازية. يستهدف Izervay على وجه التحديد الضرر الجامح الناجم عن بروتين C5، والذي يمكن أن يؤدي إلى تفاقم الآفات الشبيهة بالخريطة التي تتطور على شبكية العين المتندبة. هذه العلامات المميزة تعطي الضمور الجغرافي اسمه.
الآثار الجانبية محتملة، ولكن ملف الأمان قوي
في حين يشيد علماء الشبكية بكلا العقارين الجديدين لفتح الحدود الموسعة في علاج AMD، فإن بعض الأطباء يخففون من تفاؤلهم بالحذر.
من بينها
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
، أستاذ جورج س. ودولوريس دوريه إكليس لطب العيون وعلم الأعصاب في معهد ويلمر للعيون التابع لجامعة جونز هوبكنز الطبية في بالتيمور، الذي يخشى أن تؤدي العلاجات أحيانًا إلى مضاعفات تحاكي المرض نفسه.“بعض
من فضلك قم , تسجيل الدخول أو تسجيل لعرض المحتوى
يقول الدكتور كامبوشيارو: “لقد أصيب المرضى بالتهاب حاد، والتهاب الأوعية الدموية في شبكية العين، وفقدان الرؤية بعد تناول الدواء، وهو ما له تأثير كبير على نسبة المخاطر إلى الفوائد”. مثل هذه الآثار الجانبية نادرة.إن Iveric’s Simms واثق من أن ملف Izervay للسلامة والفعالية قوي، وأن الآثار الجانبية نادرة للغاية ويمكن علاجها في حالة حدوثها.
يقول: “نود أن نؤكد مرة أخرى أنه على مدى فترة 12 شهرًا (من الدراسة)… أدى الدواء إلى إبطاء فقدان المستقبلات الضوئية وتطور المرض بمعدل انخفاض في GA يصل إلى 35 بالمائة في نهاية السنة الأولى من العلاج”. سيمز.
ومع استمرار التجارب السريرية، يتوقع إيفيريك مشاركة التحديثات حول تأثيرات الدواء بعد مرور 12 شهرًا. ومن المتوقع أن تكون هذه النتائج قرب نهاية عام 2023.
سيكون الدواء نفسه متاحًا في مكاتب الأطباء بحلول منتصف سبتمبر.
